科创中国

“科创中国”济南医疗康养产学融合会议专家观点汇编

陈润生院士：中国科学院生物物理研究所

报告题目：新冠病毒、核酸疫苗与核酸药物

专家观点：

1、    核酸（RNA）药物具有众多优势：一是RNA药物不会干扰基因组的稳定性；二是靶点确定后RNA药物的发现和设计简单方便；三是碱基及其类似物、RNA合成酶和固相合成设备的商业化让RNA的合成变得简便。

2、    信使RNA药物理论上可以覆盖包括单抗，细胞治疗和基因编辑在内的所有的新技术。

3、    环状RNA不仅有望成为临床诊断、治疗和预后的生物标志物，也可以成为靶向治疗的潜在靶点。

4、    RNA药物的修饰可以提高RNA的稳定性、提高翻译效率、降低免疫原性、改变物理和化学性质增强递送。

5、    RNA药物的递送方式有核酸纳米结构、外泌体、聚合物基质/水凝胶、疏水修饰的siRNA、无机纳米粒子和其他纳米材料、细胞穿透肽/内体溶解肽/动态聚合偶联体、硫代磷酸修饰的单链寡核苷酸和CPG寡核苷酸等。

6、    我国在RNA研究上取得系列进展：发表大量具有国际影响力的高水平论文，其中已发表SCI论文313篇，申请专利53项；国家重点研发计划执行以来我国非编码RNA研究的多项指标上升为全球排名第一位。

7、    建议济南紧密结合“十四五”时期重大产业项目，推动原创核酸疫苗和药物联合攻关，建议构建以企业为主体、高校、科研院所协同攻关的科技创新体系，充分调动多元化创新主体活力，在各自比较优势领域发挥独特功效。

8、    建议济南加快建立健全国际开放合作体制，引入国外技术平台和研究力量参与本土适应症原研新药创制，加强与世界各国新药临床试验的合作与交流，加快新药研发和上市进程。

杨焕明院士：华大基因

报告题目：两场革命和三项使命

专家观点：

9、    随着具备大数据特征的生物学数据资源的不断累积及精准医疗战略计划的开启,生物信息学的重要性日益明显,对当前相关领域的发展具有重大的推动意义。

10、   生命科学的第二次革命是人类基因组测序。这次革命的直接成果是对生命本质的认识从单个基因或单个分子功能层面，上升到了对整个生命体或生命过程整体认知的基因组层面；而对生命科学的研究体系而言，则是引入了除“实验－分析”之外的“数据”，以及与获取数据、分析数据和利用数据相关的一系列“生物信息技术”，并由此形成生物信息学、计算生物学乃至理论生物学等新兴学科。

11、   中国参与人类基因组计划（HGP）的意义和影响：（1）进入基因科技的国际先进行列,改变了全球组学和产业格局；（2）让基因教育和科普在中国家喻户晓，知道了DNA和基因/基因组和基因科技；（3）推动了组学为基础的生物产业，我国研制的测序仪已量产。

12、   生物技术重大突破：痕量核酸测序、宏基因组测序、类器官芯片等。

13、 建议济南建立精准扶持机制，重点突破基因检测与治疗、基因编辑等前沿产业的研发与产业化应用，打造一批未来技术应用场景。同时，建议推进基因组学、蛋白质组学、代谢组学、表型组学等科研数据与居民电子健康档案、电子病历等医疗数据融合应用，建立一批专病临床研究数据库，支持临床真实世界研究。

杜昱光院士：中国科学院过程工程研究所

报告题目：糖工程与大健康

专家观点：

14、   糖链是生命中最大的信息载体，糖链的序列决定生命的密码功能，糖链结构复杂多样性远高于核酸及蛋白质，要完全理解生命现象，必须研究糖链结构。

15、   “人类糖组学”研究的迫切性：影响人类健康的每一种疾病都与糖密切相关，糖组学需受到密切关注；全面了解生命及深入认识基因组学与蛋白质组学，必须解密糖组学复杂性；未有糖组学更好理解，对感染性疾病及慢性病机制研究将无从谈起；目前对此研究尚浅，使得糖链“停留”分子和细胞生物学现代革命的初级阶段。

16、   多糖资源利用亟待解决的问题：糖链活性发现、制备工艺、构效关系及其作用机理（糖链生命密码解密）；现有制备工艺主要问题，环境污染严重、产品质量不易控制、成本高；急需技术上的重大突破，发展绿色规模制备工艺、大幅度降低成本、提高功能活性糖链的品质。

17、   功能糖提抗主要原理：寡糖吸收、分布及促生长活性；寡糖抗炎与免疫调节；寡糖保护肠粘膜与抗粘附；寡糖抗耐菌及抑菌活性；寡糖改善乳汁及抗仔猪腹泻活性。

18、   农产品的农药残留已危及人们生活健康。研究揭示寡糖通过激活植物免疫系统实现诱导抗性的作用机制，提出了“糖链植物疫苗”新概念，建立壳寡糖对多种植物病害的防治谱，糖链植物疫苗已纳入农业部全国绿色防控和统防统治，实现了糖链免疫诱抗剂的大规模示范及推广应用。

19、   新型创制植物诱抗剂生物农药获准农业部登记，该类产品可允许应用已有机产品生产。

20、   建议济南紧抓建设微生态生物医学省实验室、争取纳入国家实验室体系的契机，联合山东百龙创园、山东龙力、保龄宝生物、山东福田、等功能糖龙头企业，加快糖生物工程科技创新和产业转化，为国民身体素质的提高做出积极贡献。

李朝武教授：山东大学齐鲁医院

报告题目：《药品注册核查要点与判定原则》（药物临床试验)(试行）重点内容浅析

专家观点：

21、   药品注册现场核查（药物临床试验）的目的：主要是通过对注册申报资料与临床试验的原始记录和文件的核对和/或实地确证，评价试验实施、数据记录和结果报告是否符合试验方案和药物临床试验相关法规，核实相关申报资料的真实性、一致性，同时关注受试者保护。

22、   药品注册现场核查（药物临床试验）的范围：适用于由国家药品监督管理局药品审评中心启动、由国家药品监督管理局食品药品审核查验中心组织实施的药品注册研制现场核查中的药物临床试验现场核查。被核查机构基于注册需要和风险原则确定。药品审评中心发起的Ⅳ期等药物临床试验现场核查参考本核查要点执行。

23、   临床试验部分现场核查要点：（1）临床试验许可与条件；（2）伦理审查；（3）临床试验实施过程（4）试验用药品管理；（5）生物样品管理；（6）中心实验室及独立评估机构；（7）临床试验数据采集与管理；（8）委托研究。

24、   生物样品分析部分现场核查要点：（1）生物样品分析条件与合规性；（2）生物样品分析实验的实施；（3）记录的管理。

25、   核查结果判定原则：(1)“不通过”的11种情况；编造/隐瞒/替代/虚假/瞒报/故意损毁/可靠性等；（2）“通过”的情形以及对可靠性有影响的需审评重点关注。

26、   强调生物医药与大健康作为济南四大优势产业之一，药品生产企业务必多花时间，反复培训药品注册核查要点与判定原则，务必严格执行方案、GCP、制度和SOP，如此就能很自信的迎接国家药监局的现场核查。

熊向军总经理：儒亚科技（北京）有限公司

报告题目：绿氢存储及工业级氢气源产品介绍

专家观点：

27、   氢能应用广泛，为了达到清洁新能源的目标，氢的利用将充满人类生活的方方面面。比如：氢能航空航天、氢能汽车、氢燃料电池、燃烧氢气能发电。

28、   固态储氢具有比气态储氢和液体储氢更多的优势：体积储氢容量高；无需高压及隔热容器；安全性好、无爆炸危险；可得到高纯氢，提高氢的附加值。

29、   实验室高压氢气源优势：无运动部件，完全静音，无需特别维护；即插即用，无需耗时的配置；可提供安全的高压氢气，压力最高可达20MPa(2,900 psi)，另有70MPa(10,000psi)版；可输出纯度为99.9999%的氢气；安全性极高，满足实验室安全性方面的要求。

30、   工业级大容量氢气源优势：储量大，可达到12.5kg/模块；输出氢气纯度大于99.995%；使用寿命大于30年；通讯界面可进行定制。

31、   工业级升级版高压氢气源优势：标准配置存储高达4.5 MWh的电能，仅需占据20英尺标准集装箱大小；没有充放循环过程的限值；十分安全；环保存储。

32、   建议立足济南打造“中国氢谷”的战略定位，加快氢能产业链各环节的技术创新和模式创新。积极引进科研团队，吸引大中型科技企业牵头、科研院所与高校共同参与，搭建技术研发平台，关注氢能领域的前沿技术动态。

33、   建议探索氢能产业发展模式，将氢能与大数据、人工智能等数字技术融合创造氢能应用新模式，将氢能与可再生能源相结合开拓能源开发新模式；加快科技成果转化，鼓励企业加大技术研发力度，开发技术先进、拥有自主知识产权的产品体系。

图文来源：中国生物工程学会